罕见病行业报告：丙类目录应成为关键支付渠道

随着我国多层次医疗保障体系日趋完善，罕见病药物的可及性能否进一步提升？

在第18个国际罕见病日到来之际，由沙利文、病痛挑战基金会联合撰写的《中国罕见病行业趋势观察报告》（下称《报告》）于27日正式对外发布。《报告》称，近年来，我国罕见病行业在药物研发、支付保障等领域取得显著进展。截至2024年，已有101种罕见病在国内获批上市药物，涉及68种罕见病的126种已经纳入医保；罕见病诊疗协作网成员从324家增至419家，覆盖了全国所有省份。

其中，药物研发方面，根据《报告》统计，2024年中国全年共批准罕见病用药约29个品种，其中有13个品种（44.8%）通过优先审评审批程序得以加快上市。在获批的罕见病药物中，除跨国公司如罗氏、默沙东等，中国本土企业开始发力，有14款产品为中国大陆及港澳台地区企业研制；有2款改良新药、4款仿制药、其余8款为新药。

在支付保障方面，《报告》则称，通过“丙类目录”可以促进罕见病创新药支付可及，实践做法是通过惠民保等商业保险先行试点，并参考各地惠民保特药的使用和需求数据，优先考虑临床价值高、创新性强的高值药品。

“现阶段，我国已公布两批罕见病目录，共包含207种罕见病，其中进入到基本医保目录的也有约一半，但我国仍然有1/3左右（30余种）的罕见病药物没能进入医保、商保。”复旦大学公共卫生学院教授胡善联告诉第一财经，目前正在制定中的“医保丙类药品目录”以及推行多年的“惠民保”都可以成为这些药物的重要支付渠道。

胡善联告诉记者，高值创新药的“支付”是全球所有国家都会面临的问题，美国、法国等都对此制定了相应的药物清单。借鉴来看，通过医保丙类药品目录，罕见病药物就可以除外支付、特药等方式报销，不影响基本医保支付模式。

胡善联建议，罕见病企业应该抓住医保丙类药品目录制定的“窗口期”，但需要注意用更充分的真实世界研究、更好的统计学经验来证明罕见病药物的疗效。

罕见病企业应如何针对医保丙类药品目录更好地发力？

《报告》撰写方之一、沙利文医疗大健康行业分析师汪鹏告诉记者，2018年～2022年期间共有27种罕见病药物上市，其中仅有4种药物为国内企业引进或仿制，2024年中国处于上市申请阶段的罕见病药物就达到了47款，“无论是从速度、数量上，罕见病药物研发都有非常大的提升，且细胞与基因治疗一类药物比重逐步增加，但这些药物仍然要面临上市准入的问题。”

（图为2024年中国企业获批上市的的罕见病药品列表。来源：NMPA，公开信息，沙利文&病痛挑战基金会分析）汪鹏表示，建议药企一方面可以在研发时关注“通用型”疗法，用通用型的机制去解决更多罕见病患者的基因突变问题，并且平衡罕见病药物研发投入的巨大成本。另一方面，药企也需要关注药物的真实疗效，以及价格和价值的匹配程度。

今年的《报告》增加了对于“特医食品”的描述。《报告》表示，《第一批罕见病目录》等文件中罗列有32个罕见病需要使用特殊医学用途配方食品进行相关治疗，18种罕见病治疗过程中需要及时、终生、足量使用特医食品；但我国特医食品领域也面临产品数量少、基础数据缺乏、国产化率低、采购流程繁复等问题。

“建议医疗机构应进一步推动临床营养学科建设，推动本土罕见病营养管理的基础研究，明确适合我国罕见病患者的诊疗和营养管理方案；同时，一些行业痛点如研发成本、准入门槛高，投资回报率低等问题也需要进一步破除。”汪鹏说。

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