Larimar Therapeutics(LRMR.US)盘后涨近23%!FDA取消旗下FA疗法Nomlabofusp部分临床限制
(原标题:Larimar Therapeutics(LRMR.US)盘后涨近23%!FDA取消旗下FA疗法Nomlabofusp部分临床限制)
获悉,有消息称,美国食品药品监督管理局(FDA)在对罕见疾病疗法新药研发商Larimar Therapeutics(LRMR.US)旗下Nomlabofusp临床项目进行了二期数据审查后,取消了对该药物的部分临床限制。受此消息提振,Larimar Therapeutics周一美股盘后涨近23%。
据悉,Larimar Therapeutics是一家专注于开发复杂罕见疾病治疗方法的临床阶段生物技术公司。该公司旗下的Nomlabofusp(CTI-1601)是一种新型蛋白质替代疗法,旨在通过将frataxin递送至线粒体来解决Friedreich共济失调(FA)的根本原因。该药物的开放标签扩展(OLE)研究的中期数据预计将于第四季度公布。该公司的目标是在2025年下半年提交FDA市场申请。
其他开发Friedreich共济失调(FA)疗法的公司包括PTC Therapeutics(PTCT.US)和Design Therapeutics(DSGN.US)。百健(BIIB.US)的Friedreich共济失调(FA)治疗药物Skyclarys已于去年获得FDA批准用于治疗成人和16岁及以上青少年Friedreich共济失调(FA)患者,该药物在今年2月获得欧盟批准上市,用于治疗成人和16岁及以上青少年Friedreich共济失调(FA)患者。
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